Una niña de 7 años es la primera en recibir un tratamiento contra la leucemia que se aplica en adultos

El Hospital Sant Joan de Déu Barcelona ha comenzado un ensayo clínico en mayo para evaluar la eficacia del tratamiento CAR-T académico ARI-0001 en pacientes pediátricos. Este tratamiento fue desarrollado junto con el Hospital Clínic de Barcelona y recibió su nombre en honor a la paciente que lo impulsó mediante una campaña de mecenazgo. Aprobado por la Agencia Española del Medicamento en 2021, este tratamiento se utiliza actualmente en adultos mayores de 25 años con leucemia linfoblástica de tipo B resistente a los tratamientos convencionales bajo exención hospitalaria.

El CAR-T académico fue aprobado debido a los buenos resultados obtenidos en un ensayo clínico con ARI en pacientes con leucemia linfoblástica B realizado en el Hospital Sant Joan de Déu y el Hospital Clínic. Aunque se obtuvieron buenos resultados en pacientes pediátricos, solo se aprobó su uso en adultos ya que en 2018 se había aprobado un CAR-T de la industria farmacéutica para pacientes pediátricos. Actualmente, se está llevando a cabo un ensayo clínico con CAR-T ARI en niños con fases menos avanzadas de la enfermedad para evaluar si este tratamiento puede reemplazar otros asociados a mayores riesgos y efectos secundarios, como el trasplante de médula ósea.

En un ensayo clínico que durará dos años y contará con la participación de unos treinta pacientes de toda España, una niña de 7 años ha sido la primera en recibir tratamiento de inmunoterapia. El ensayo está siendo liderado por Susana Rives, responsable de la Unidad de Leucemias y Linfomas del Pediatric Cancer Center Barcelona (PCCB) del Hospital Sant Joan de Déu.

El CAR-T es un tratamiento que ayuda al sistema inmunológico del paciente a identificar, atacar y eliminar las células cancerosas de manera precisa. El proceso implica la extracción de linfocitos T de la sangre del paciente mediante aféresis y su posterior modificación en el laboratorio utilizando técnicas de ingeniería genética para expresar un receptor que puede reconocer el antígeno tumoral específico en leucemias y linfomas de estirpe B, lo que permite la eliminación selectiva de las células cancerosas.

El Hospital Sant Joan de Déu Barcelona fue uno de los primeros hospitales en Europa en utilizar terapias CAR-T en niños. En 2016, participó en un ensayo clínico para evaluar la seguridad y eficacia de un CAR-T desarrollado por Novartis. Esta terapia fue aprobada por la Agencia Europea del Medicamento y el Ministerio de Sanidad la incluyó en su cartera de servicios para tratar la leucemia linfoblástica aguda en segunda recaída. Los investigadores están desarrollando una nueva terapia con el CAR-T académico ARI para abordar la enfermedad en la primera recaída.

El Hospital Clínic y el SJD Pediatric Cancer Center del Hospital Sant Joan de Déu están llevando a cabo un plan de investigación pediátrica que incluye un ensayo clínico del CART ARI para pacientes pediátricos. El objetivo es obtener la aprobación de la Agencia Europea del Medicamento para su uso tanto en adultos como en niños en el futuro.

Se está investigando el uso de CAR-T y una vacuna para tratar el glioma difuso del tronco cerebral

Los profesionales del PCCB comenzarán una investigación para evaluar la eficacia de extender el tratamiento CAR-T con una vacuna hecha a partir de células dendríticas del paciente para tratar el glioma difuso del tronco cerebral (DIGP), un tipo de tumor cerebral pediátrico que no tiene cura en la actualidad.

Durante los años 2016 y 2018, un equipo de investigación creó y probó una vacuna contra un tumor utilizando células dendríticas del paciente. El objetivo era entrenar al sistema inmunológico para que atacara las células cancerosas de manera específica. Aunque se logró una respuesta inmunológica, no hubo un aumento significativo en la supervivencia de los pacientes. Por lo tanto, el equipo está interesado en estudiar la tolerancia y eficacia de una terapia combinada con CAR-T para intensificar la respuesta inmunológica. Esto fue explicado por Andrés Morales, director asistencial del PCCB.

"Salas blancas" se utilizan para el desarrollo de terapias avanzadas

El Hospital Sant Joan de Déu Barcelona ha habilitado una plataforma de cuatro salas blancas en el PCCB para desarrollar y producir terapias avanzadas. Este enfoque terapéutico innovador utiliza materiales biológicos o genéticamente modificados para tratar enfermedades. Gracias a esta nueva infraestructura, el hospital podrá producir la terapia celular CAR-T y también investigar nuevos tratamientos, como una terapia génica para Inmunodeficiencias primarias que actualmente no tienen un tratamiento eficaz para pacientes pediátricos.

Las salas de producción de medicamentos y terapias avanzadas en el hospital maternoinfantil Sant Joan de Déu están diseñadas para garantizar un control ambiental extremo que evite cualquier riesgo de contaminación microbiológica. Estas salas cumplen con los más altos estándares de calidad de la industria farmacéutica y contarán con la validación de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS). Según Alessandra Magnani, responsable de la Plataforma de Terapias Avanzadas e Inmunoterapia del hospital, esto es especialmente relevante ya que el centro atiende a un gran número de niños con enfermedades minoritarias. Además, permite avanzar en el modelo traslacional del hospital que busca aplicar lo antes posible los resultados de la investigación en la práctica clínica.

Las salas blancas son parte del proyecto Pediatric Infrastructures for Viral Therapy (PIVIT), liderado por Manel Juan, jefe del Servicio de Inmunología del Hospital Clínic de Barcelona y responsable de la plataforma conjunta HSJD-HCB. Este proyecto es financiado por el Departamento de Investigación y Universidades de la Generalitat de Catalunya y proporcionará al Hospital, PCCB y al Institut de Recerca Sant Joan de Déu instalaciones para realizar investigación e innovación con altos estándares de calidad.