El Hospital Sant Joan de Déu Barcelona (HSJD) ha puesto en marcha un nuevo medicamento para tratar los casos de leucemia linfoblástica aguda que no responden correctamente a los tratamientos convencionales de la enfermedad. Este medicamento emplea terapias avanzadas, como las células CAR-T, y se podrá aplicar también en otros tipos de cáncer (como glioma difuso de tronco cerebral) e incluso enfermedades no oncológicas.
Este tipo de terapias avanzadas se obtienen con la manipulación de genes, células o tejidos. En el caso de las células CAR-T, se genera a partir de la modificación de linfocitos T, un tipo de células inmunitarias, extraídos de los propios pacientes que se tratarán. Con la manipulación de estas células se consigue crear receptores antígenos quiméricos, que pueden reconocer y destruir células cancerosas cuando se vuelven a administrar al mismo paciente, gracias a la modificación genética. Así, esta terapia está completamente adaptada a cada uno de los pacientes para que respondan mucho más efectivamente al tratamiento.
Hasta ahora, el Hospital SJD no producía estos medicamentos en sus instalaciones, sino que los recibía de otros centros del territorio (como el Hospital Clínic de Barcelona) o de compañías farmacéuticas, gracias a un acuerdo de colaboración con las entidades. Pero desde este mes de octubre, el Hospital Sant Joan de Déu ya forma parte de la red catalana de terapias avanzadas del Biocat, un hito que da luz verde a la fabricación propia de este tratamiento en sus instalaciones.
Una rígida normativa para poder elaborar estos medicamentos
Los medicamentos de las terapias avanzadas necesitan elaborarse en espacios con unas condiciones muy definidas, siguiendo una serie de normas muy estrictas, las Normas de Correcta Fabricación (NCF, en inglés Good Manufacturing Practice, GMP), que garantizan un nivel de seguridad máximo a la hora de administrarle el tejido modificado al paciente. Por eso mismo, el Hospital Sant Joan de Déu necesitaba unas instalaciones específicas para la elaboración de estos fármacos, la nueva Plataforma de Terapias Avanzadas, que ha comenzado a funcionar este mes de octubre.
La construcción de esta nueva plataforma ha sido posible gracias a la financiación de Consorcio Estatal en Red para el desarrollo de medicamentos de Terapias Avanzadas (CERTERA) y por el Departament de Recerca i Universitats de la Generalitat de Catalunya. Una vez definidas estas instalaciones, el hospital ha tenido que superar una inspección realizada por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) para garantizar que se cumplen estas estrictas normas. Según ha explicado el Dr Julio Castaño, director técnico del área de producción de la plataforma, el Hospital ha recibido un “resultado positivo” que ha permitido “validar la calidad y seguridad de todos los procesos del hospital”. Además, los resultados de la inspección han reafirmado y “fortalecido” la misión del Sant Joan por “ofrecer tratamientos innovadores y eficaces contra el cáncer”, ha añadido el doctor.
Cuatro salas blancas
La Plataforma de Terapias Avanzadas del Hospital Sant Joan de Déu tiene una superficie de 1.280 metros cuadrados distribuidos en cuatro ‘salas blancas’, según la normativa NCF. Estas salas están completamente habilitadas y equipadas para la producción de este tipo de fármacos, así como terapia celular, génica e ingeniería de tejidos. Esta plataforma funcionará en consonancia y cooperación con el Hospital Clínic de Barcelona, que unirán sus fuerzas y equipos para crear una gran plantilla multidisciplinar (con profesionales de oncología y hematología, y expertos en enfermedades neuromusculares, autoinmunes y inmunodeficiencias primarias).
De hecho, muy pocos centros hospitalarios españoles disponen de estas ‘salas blancas’, porque requieren una gran inversión económica a la hora de adquirir los equipamientos específicos para su elaboración, el espacio e infraestructura necesarios y, cómo no, una plantilla de expertos de primera calidad. Pero, según la directora de la nueva Plataforma de Terapias Avanzadas del HSJD, la Dra. Alessandra Magnani, esta inversión era el siguiente “paso lógico” que necesitaba, “tras la apertura del nuevo SJD Pediatric Cancer Center y el impulso del proyecto Únicas SJD”.
Más experiencia que nunca en enfermedades raras y complejas
En los últimos años, el Hospital Sant Joan de Déu ha visto aumentar la demanda de pacientes con enfermedades raras complejas, y ha estado impulsando varias iniciativas para avanzar en la investigación y el tratamiento de estas afecciones. De hecho, el equipo de hematología oncológica del SJD ha sido el primer centro español en administrar la terapia CAR-T a un niño con leucemia, liderado por la Dra. Susana Rives. Otro de los grandes hitos del centro en este tipo de tratamientos fue ha sido el desarrollo del ensayo clínico de aplicación del CAR-T para leucemia linfoblástica aguda pediátrica refractaria a otros tratamientos. Y en la actualidad también está coordinando otro ensayo clínico con este mismo fármaco, aplicados a pacientes cuya enfermedad no está tan avanzada (solo en primera recaída), un ensayo que se está desarrollando en cinco hospitales de toda España bajo la tutela del Sant Joan de Déu.
Así pues, el Hospital ya tiene una amplia experiencia en el recibimiento y tratamiento de pacientes con enfermedades minoritarias “que necesitan este tipo de tratamiento” y “cuenta con expertos clínicos en enfermedades extremadamente complejas, así como investigadores que las estudian”, ha asegurado la directora Magnani. Así pues, esta inversión era más que necesaria: gracias a las cuatro ‘salas blancas’ de la Plataforma, “el hospital cuenta por fin con la infraestructura necesaria para fabricar estas terapias y ofrecer una nueva esperanza a los pacientes”, ha añadido la Dra. Magnani.
Todo el proceso de elaboración concentrado en un solo espacio
En esta nueva Plataforma de Terapias Avanzadas, el hospital reunirá en un solo espacio toda la producción y desarrollo de este tipo de terapias, enfocadas especialmente en el área de pediatría, en consonancia con el nuevo centro SJD Pediatric Cancer Center, que “atiende a muchos pacientes con cánceres complejos, procedentes de todo el mundo”, según ha mencionado la directora.
“Al concentrar toda la investigación y desarrollo de estas terapias, podremos tener una visión transversal y cohesionada, que permitirá llevar a la clínica el resultado de nuestras investigaciones y hacer un seguimiento constante de la terapia que administramos a los pacientes”, ha añadido la Dra. Magnani. Esto, a la larga, permitirá que el hospital “continúe avanzando en la mejora de sus tratamientos”. Al producirse todo ‘en casa’ (“en lugar de llegar ya fabricada desde un laboratorio”), el Hospital tiene completo conocimiento de todo el proceso de elaboración de los fármacos, lo que conlleva también un conocimiento preciso de los verdaderos resultados en cada paciente y, finalmente “ofrecerles un tratamiento lo más personalizado y eficaz posible”, ha añadido Magnani.
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